CRISPR是“Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats”的缩写，是细菌和古菌的一种适应性免疫机制。该系统由Cas核酸酶和引导RNA（gRNA）组成，最初用于识别和切断病毒DNA来帮助细菌抵御病毒，现已被改造为基因编辑工具。自2012年Doudna博士和Charpentier博士发现天然CRISPR-Cas9系统介导DNA切割的分子机制后，随着全球科研人员的持续探索与优化，该技术已逐步演变为一种高度精准且广泛应用的基因组编辑平台。目前，CRISPR技术已被广泛应用于基因编辑、RNA编辑、碱基编辑、诊断和活体成像等多个领域。它已用于包括人类在内的多种生物的基因改造，推动了科研与临床的发展。

CRISPR要实现精准的基因编辑，gRNA的设计与Cas核酸酶的选择是至关重要的两大因素。gRNA的选择将很大程度上取决于研究所需的编辑类型，比如基因敲除（KO）、基因敲入（KI）、碱基编辑、先导编辑、CRISPRi或CRISPRa等。Synthego的CRISPR设计工具是面向全球所有研究人员的免费资源，它能够帮助用户设计并挑选出最优gRNA序列，从而能够针对超过12万个基因中的任何一个进行靶向操作。另外，选择合适的Cas酶对于实验的成功也至关重要。Cas9最初是从链球菌（SpCas9）中分离而来，是最早且最常用的Cas酶。然而，现在有许多不同的天然Cas酶和基因工程改造的Cas酶可供不同用途使用。例如，经过改造后的Cas9缺口酶被用于制造单链断裂，而经过改造后的高保真Cas9可以显著减少脱靶现象，另外还有天然的Cas13则在诊断领域拥有更大的应用潜力。

在推动基于CRISPR技术应用与发展方面，Synthego不仅是前沿的CRISPR解决方案集成化供应的领先企业，更是致力于科技创新与客户成功的长期战略伙伴。其产品包括CRISPR基因编辑所需的所有关键原料，包括gRNA的设计与合成，各种天然和改造基因编辑酶，并提供从研究级、临床级到GMP级别的强大产品组合。Synthego的CRISPR解决方案可以为研究人员提供从研究到临床转化各个阶段的有力支持。

用于临床前研发的Research-grade产品体系

在Synthego的产品体系中，研究级产品处于核心地位，专为支持早期临床前研究而设计，更重要的是，所有研究级产品均采用与GMP级产品一致的严格质量控制标准进行生产，确保实验结果具备高度可靠性与可重复性。Synthego的研究级gRNA已广泛应用于全球领先的学术机构、生物技术公司及制药研发企业，被公认为CRISPR合成领域的行业标杆，使Synthego成为业内少数能够提供具备临床严谨性特征的研究工具的企业之一。

INDe解决方案助力临床早期的优化

在早期临床前研究与监管合规之间架起桥梁，往往是开发CRISPR疗法过程中最具挑战性的环节之一，这一阶段常常是基因编辑疗法开发的瓶颈，可能会导致项目进度延迟甚至停滞。Synthego的INDe解决方案专为应对这一关键阶段而设计，提供经济实惠、规模适中且兼具质量控制与定制化，以满足临床前优化的需求。Synthego的INDe gRNA可帮助用户验证候选药物、优化流程，并为临床生产奠定坚实基础。

应用于临床试验的GMP级产品

Synthego提供的GMP级gRNA与核酸酶产品严格遵循GMP标准进行开发，专为满足IND申报以及临床应用所要求的高精度标准而设计。客户可依托Synthego先进的生产平台，确保其研发流程符合全球最严格的监管规范。截至目前，Synthego已成功支持超过12项CRISPR基因编辑疗法的IND申报，在行业内建立了高度可信的品牌声誉。其持续稳定的GMP级产品供应能力，充分体现了Synthego致力于推动以临床疗效为导向的基因编辑技术革新的长期承诺。

Synthego是一家专注于CRISPR技术解决方案的领先企业，致力于加速生命科学领域的研究与开发进程，推动人类健康水平的持续提升。作为生物技术行业的先锋，Synthego凭借前沿的CRISPR技术积累与专业能力，积极突破细胞治疗与基因疗法的研发瓶颈。公司使命在于提供业界领先的规模化、高性能CRISPR解决方案，全面提升从基础科研到临床转化的研究效率。通过简化的授权机制，以及由行业专家团队提供的全方位技术支持与监管咨询服务，Synthego致力于降低技术应用门槛，促进CRISPR技术的广泛可及性，从而助力改善患者治疗结局。Synthego的技术成果已被数百项经同行评审的研究文献引用，并广泛应用于全球数千名学术界与产业界研究人员及药物开发机构。凭借在基因组编辑领域实现的大规模标准化能力，Synthego始终处于科技创新前沿，为下一代创新药物的研发提供关键支撑。

北京西美杰科技有限公司是Synthego中国一级代理，始终秉承着专业、严谨的态度为客户提供优质的产品与服务。如您对上述产品感兴趣欢迎拨打西美杰客服热线400-050-4006或登录网站www.xmjsci.com了解更多信息。